CC BY
0
При л о ж ен и е 1
Куга П. С., Певцов Д. Э., Кучер М. А., Эстрина М. А., Зубаровская Л. С., Кулагин А. Д. ПРОГНОСТИЧЕСКИЙ КАЛЬКУЛЯТОР ДОЗЫ ЭРИТРОЦИТНОЙ ВЗВЕСИ ДЛЯ ДЕТЕЙ В ОНКОГЕМАТОЛОГИИ
НИИ детской онкологии, гематологии и трансплантологии им. P.M. Горбачевой, ПСПбГМУ им. акад. И.П. Павлова, Санкт-Петербург, Россия
Введение. Иммунологическая и инфекционная безопасность, наряду с клинической эффективностью являются ключевыми параметрами заместительной гемотрансфузионной терапии (ЗГТТ) во время терапии онкологических, гематологических и наследственных заболеваний. На сегодняшний день дозирование эритроцитной взвеси (ЭВ) у детей при коррекции анемии, вызванной костномозговой недостаточностью, остается нерегламентированным, что может быть сопряжено с развитием осложнений ЗГТТ.
Цель работы. Оценить практическую значимость прогностического калькулятора дозы ЭВ для детей при анемии, вызванной костномозговой недостаточностью.
Материалы и методы. В НИИ ДОГиТ им. P.M. Горбачевой с 2018 по 2020 год в двухэтапное исследование включено 175 пациентов с он-когематологическими и наследственными заболеваниями в возрасте от 3 месяцев до 11 лет (медиана 4 года), с массой тела 5-30 кг, которым было выполнено 753 трансфузии ЭВ облученной, лейкоредуцирован-ной при анемии средней и тяжелой степеней тяжести, без признаков геморрагического синдрома. Были определены факторы, влияющие на прирост уровня гемоглобина (НЪ): возраст, миелодиспластический синдром, ювенильный миеломоноцитарный лейкоз, ге-патоспленомегалия, избыток массы тела и фебрильная лихорадка. Прирост НЪ до 10 г/л был определен, как клинически незначимый, выше 30 г/л, как избыточный. У детей до 1 года в 23,5% (n=16) отмечался избыточный прирост НЪ. Из них в 62,5% (я=10) после трансфузий отмечалось снижение СКФ максимально на 22% от ис-ходногоуровня. В группе старше года в 11,8% (n=81) был выявлен избыточный прирост НЪ, СКФ уменьшалась в 49,4% случаев из них (я=40), максимально на 30,6% от исходной. На основании полученных данных была сформирована и запатентована модель прогнозирования эффективности трансфузии ЭВ у детей (Пат. 2794332 Российская Федерация МПК А61В 5/01, G16H 50/20. № 2022112531; заявл. 05.05.2022; опубл.17.04.2023,
Бюл. № 11). Для удобства использования модели был создан «Прогностический калькулятор дозы эритроцитной взвеси для детей в онкогематологии».
Результаты и обсуждение. На втором этапе — в проспективной части исследования с использованием прогностического калькулято-рау 55 пациентов от 3 месяцев до 9 лет (медиана4 года), с массой тела 5-30 кг были проведены 124 трансфузии ЭВ. Согласно рекомендуемой дозе 8-10-12 мл/кг была проведена 61 трансфузия, эффективность модели составила 92% (п=56). В контрольной группе 63 трансфузии были проведены лечащими врачами без применения калькулятора. В данной группе в 89% случаев (п=56) прогнозирование прироста находилось в коридоре «эффективность-безопасность», 11% трансфузий (п=7) были с избыточным приростом. В общей прогностической группе в 90,3% случаев (я=112) прирост уровня НЪ соответствовал значениям, полученным калькулятором.
Заключение. В настоящее время «Прогностический калькулятор дозы эритроцитной взвеси для детей в онкогематологии» введен в рутинную практику НИИ ДОГиТ им. РМ. Горбачевой, что позволяет осуществлять ЗГТТ у пациентов детского возраста с доказательной эффективностью и безопасностью. Бесплатная онлайн версия калькулятора доступна по ссылке Ъ^рзУ/гЪссЪхЫгеп.зЪтуаррз.ю/са^/ и на сайте Ь^рэУ/МЬт^сот/, в разделе «Для гематолога».
Кузнецов Ю. Н., Голубовская И. К., Климова О. У., Марченко М. В., Кулагин Е. А., Осипова А. А., Быкова Т. А., Садыков А. М.,
Бархатов И. М., Буг Д. С., Байков В.В., Кулагин А. Д.
ПРОБЛЕМЫ ДИАГНОСТИКИ И ЛЕЧЕНИЯ ВЗРОСЛЫХ ПАЦИЕНТОВ С ВРОЖДЕННЫМ ДИСКЕРАТОЗОМ
НИИ детской онкологии, гематологии и трансплантологии им. P.M. Горбачевой, ПСПбГМУ им. акад. И.П. Павлова, Санкт-Петербург, Россия
Введение. Врожденный дискератоз (ВД) — это генетически детерминированный наследственный синдром, развивающийся вследствие нарушения биологии теломер. Основными проявления ВД являются костномозговая недостаточность, иммунодефицит, прогрессирующая дисфункция различных органов и высокий риск развития онкологических заболеваний [Оока1 I., 2010]. Исторически данная патология ассоциирована с детским возрастом, однако, с развитием новых высокоспецифичных методов диагностики,участились случаи диагностики ВДувзрослых пациентов [ЬисЪкт А.У! еЪ.а1., 2021].
Цель работы. Охарактеризовать варианты гематологических и негематологических проявлений и проанализировать этапы диагностики и результаты леченияу взрослых пациентов с ВД.
Материалы и методы. Проведен ретроспективный анализ 10 взрослых пациентов сустановленным диагнозом ВД. Медиана воз-растапациентов 35 лет (22—51 год), соотношение М/Ж — 8/2.
Результаты и обсуждение. Медиана возраста дебюта составила 27 лет (14—43 года), у 9 (90%) — в возрасте старше 18 лет. Гематологический дебют в виде панцитопении имели 3 пациента, билинейной цитопении — 6, изолированной тромбоцитопении — 1. Макроцитоз установлен у 7 пациентов, медиана МСУ^ во всей
когорте составила 118 фл (91,5—119,4). Морфологическая картина костного мозга в дебюте соответствовала гипоплазии кроветворения у 9 пациентов, у одного — миелодисплазии. Клон ПНГ и хромосомные аберрации отсутствовали у всех больных. Зависимость от трансфузий компонентов крови развили 9 пациентов, снижение абсолютного числа нейтрофилов <0,5х109/л зафиксировано у 4. Трансформация в МДС произошла у 1 пациента через 8 лет от дебюта ВД. У 9 пациентов присутствовали элементы кожно-сли-зистой триады, в 7 случаях имелись другие органные поражения: ранняя седина (n=7), фиброз легких (n=5), фиброз печени (n=4), асептические некрозы головок бедренных/плечевых костей (n=3), нейросенсорная тугоухость (n=l), стеноз мочеточников (n=l), ско-лиоз (n=l), стриктура пищевода (n=l), гипоплазия мозжечка (n=l). Семейным анамнез расценивался как отягощенный у 7 пациентов, включая 3 наблюдения в одной семье. ВД распознан в дебюте у трех пациентов (30%), в остальном трактовались как приобретенная апластическая анемия (n=3), иммунная тромбоцитопения (n=3), МДС (n=l). Медиана времени до верификации диагноза — 3 года (6 месяцев — 13 лет). Генетически подтвержден диагноз у 9 больных: мутации в гене TERC (n=6), DKC1 (n = 3). Средняя абсолютная
